O Distrito Federal acaba de se tornar pioneiro no Brasil ao aplicar, pela rede pública de saúde, um dos medicamentos mais caros e inovadores do mundo: o Zolgensma, voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 em crianças de até 6 meses. A primeira dose foi aplicada gratuitamente no Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), referência nacional no cuidado de doenças raras e complexas.
A protagonista desse momento histórico é uma menina de quatro meses, diagnosticada precocemente com AME ainda aos 13 dias de vida, por meio do teste do pezinho realizado na rede pública. A aplicação da terapia gênica ocorreu no dia 14 de maio. No dia seguinte, após receber alta, a bebê foi visitada pela governadora em exercício do DF, Celina Leão, ao lado do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, do secretário de Saúde do DF, Juracy Cavalcante, e da diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani.
“Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada no DF”, celebrou Celina. “Nosso objetivo é garantir que muitas outras crianças tenham acesso a esse avanço.”
Atualmente, o HCB acompanha 60 crianças com diagnóstico de AME. Três delas já estão na fila para receber a terapia.
Zolgensma: esperança com alta tecnologia
O Zolgensma custa entre R$ 7 e R$ 10 milhões por dose. A terapia substitui o gene defeituoso responsável pela AME por uma cópia funcional, restaurando a produção da proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. A doença genética é degenerativa e afeta gravemente os músculos, podendo levar à morte precoce se não tratada.
O Ministério da Saúde firmou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante: o pagamento integral depende dos resultados clínicos do paciente em períodos de 24, 36 e 48 meses.
Com esse passo, o Brasil entra para um seleto grupo de apenas seis países que oferecem esse tratamento na rede pública. A expectativa é que até 140 crianças brasileiras recebam o medicamento nos próximos dois anos.
Um futuro possível para muitas famílias
A emoção tomou conta da mãe da bebê tratada, Milena Brito, de 20 anos:
“Vou poder ver minha filha andar, me chamar de mãe. Agora posso viver a maternidade com esperança.”
A médica neurologista Janaína Monteiro Chaves, responsável pelo caso, afirma que o diagnóstico precoce foi essencial para o sucesso do início do tratamento:
“Ela apresentou desenvolvimento motor acima da média. Se não fosse o teste do pezinho, talvez o diagnóstico demorasse.”
A diretora Valdenize Tiziani destacou que essa política traz equidade:
“Hoje mudamos a trajetória de uma criança. Agora, todas as que precisarem terão a mesma chance.”
Excelência no cuidado
Desde sua inauguração em 2011, o HCB já realizou mais de 8,1 milhões de atendimentos e é reconhecido como um centro de excelência na saúde pediátrica do país. O hospital é mantido com investimento anual de R$ 384 milhões pelo Governo do Distrito Federal e segue na vanguarda da medicina infantil brasileira.
